Identifying treatment response subgroups in observational time-to-event data
Vincent Jeanselme, Chang Ho Yoon, Fabian Falck, Brian Tom, Jessica Barrett
确定具有不同治疗反应的患者亚组是为未来临床试验的医疗建议、指南和设计提供信息的重要任务。 现有的治疗效果估计方法主要依赖于随机对照试验(RCTs),该试验往往具有更均匀的患者组,使其与发现现实世界临床实践中遇到的人群中的亚组不太相关。 为RCT建立的分组分析在应用于观察性研究时存在显着的统计偏差,这些研究受益于更大,更具代表性的人群。 我们的工作引入了一种新的,结果引导的亚组分析策略,用于确定RCT和观察研究中治疗反应的亚组。 因此,它将自身定位在个性化和平均治疗效果估计之间,以发现具有独特治疗反应的患者亚组,这对于可能影响治疗指南的可操作见解至关重要。 在实验中,我们的方法明显优于随机和观察治疗机制中当前最先进的亚组分析方法。
Identifying patient subgroups with different treatment responses is an important task to inform medical recommendations, guidelines, and the design of future clinical trials. Existing approaches for treatment effect estimation primarily rely on Randomised Controlled Trials (RCTs), which tend to feature more homogeneous patient groups, making them less relevant for uncovering subgroups in the population encountered in real-world clinical practice. Subgroup analyses established for RCTs suffer fro...